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ANN ARBOR, Michigan.— Los investigadores de la Universidad de Michigan han creado la primera línea en el Estado de células madre de embriones portadoras de los genes responsables por enfermedades hereditarias. Este logro permitirá que los científicos estudien aquí el comienzo y el progreso de los trastornos genéticos y busquen nuevos tratamientos.

Con este logro la UM se suma al pequeño grupos de universidades estadounidenses que están creando líneas de células madre de embriones humanos específicas para enfermedades. Las dos nuevas líneas se han designado como UM9-1 y UM11-1.

“Todos nuestros esfuerzos empiezan a rendir frutos, finalmente”, dijo Gary Smith, codirector del Consorcio para Terapias de Células Madre de la UM, quien encabeza el proyecto de derivación de las líneas celulares. “La creación de líneas de células madre de embrión humano específicas para enfermedades específicas ha sido la meta central del consorcio desde que se formó hace dos años, y ahora hemos pasado ese hito”.

La línea UM0-1 es portadora del defecto genético que causa la hemofilia tipo B, una condición hereditaria por la cual la sangre no coagula de forma apropiada. La línea UM11-1 es portadora del gen responsable por la enfermedad Charcot-Marie-Tooth, un trastorno neurológico hereditario que se caracteriza por una degeneración progresiva lenta de los músculos del pie, la parte inferior de la pierna y la mano.

Si se crean embriones humanos para la reproducción pero se determina que no son adecuados para ese uso porque portan alguna enfermedad, la ley de Michigan permite que esos embriones se donen para la investigación en lugar de ser destruidos. En esa etapa del desarrollo, los embriones donados consisten en un conjunto de células del tamaño aproximado del punto al final de esta frase.

“La UM9-1 y UM11-1 son las primeras de las muchas líneas de células madre de embrión humano específicas para enfermedades que los investigadores del Consorcio de la UM para Terapias de Célula madre quieren desarrollar”, dijo la codirectora del consorcio Sue O’Shea, profesora de biología celular y de desarrollo en la Escuela de Medicina.

En los meses y años venideros los embriones donados se usarán, por ejemplo, para crear líneas de células que porten los genes responsables por la distrofia miotónica, la enfermedad de Huntington, el síndrome de Rett, la atrofia muscular espinal y el mal de Tay-Sachs.

“El anuncio pone a la Universidad de Michigan en la mera vanguardia de la investigación de las células madre”, dijo Eva L. Feldman, directora del Instituto A. Alfred Taubman de Investigación Médica de la UM.

“Seremos una de las pocas instituciones en el país creando líneas de células madre de embriones destinadas a comprender y tratar enfermedades hereditarias específicas”, dijo Feldman. “Estas líneas de células madre contienen enormes promesas para la ciencia médica y, por esta razón, serán de un interés tremendo para los investigadores en todo el mundo”.

El consorcio distribuirá muestras de la UM9-1 y la UM11-1 a investigadores en todo el campus y a colaboradores en todo el Estado. Además los investigadores tienen la intención de presentar las líneas a los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos para su inclusión en el registro nacional de líneas de células madre de embriones humanos elegibles para la financiación federal de la investigación.

La UM9-1 y la UM11-1 serán las únicas líneas en el registro federal portadoras de los genes para la hemofilia B y la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth. Actualmente hay tres líneas para enfermedades específicas en el registro federal que contiene 91 líneas de células madre de embriones humanos.

La UM9-1 y la UM11-1 son la segunda y tercera líneas de células madre de embrión humano creadas por el consorcio de investigadores de la UM. La primera línea, la UM4-6 se anunció en octubre y se derivó de un embrión de cinco días, genéticamente normal, creado con propósitos reproductivos pero que ya no se necesitaba para ese uso y fue donado a la universidad.

La creación de las tres líneas fue posible porque los votantes de Michigan aprobaron en noviembre de 2008 la Propuesta 2, una enmienda a la Constitución del Estado que autorizó a que los científicos deriven aquí líneas de células madre de embrión humano usando los embriones sobrantes de las clínicas de fertilidad.

La enmienda también hizo posible la colaboración inusitada que ha florecido entre la Universidad de Michigan y una compañía que se describe como la “principal proveedora global” de exámenes de diagnóstico genético previos a la implantación, Genesis Genetics, de Detroit. Este tipo de exámenes, conocidos como PGD por su es un método de pruebas que se usa para identificar a embriones de pocos días portadores de las mutaciones genéticas responsables por enfermedades hereditarias.

Genesis Genetics lleva a cabo cada año casi 4.000 exámenes PGD en su establecimiento en Detroit. Bajo el acuerdo entre la compañía y la universidad los pacientes con embriones que dan un resultado positivo por una enfermedad genética tienen ahora la opción de donar esos embriones al Consorcio de la UM para Terapias de Célula Madre si han decidido que no los usarán con propósitos reproductivos y, de otra forma, los embriones serán destruidos.

El acuerdo lo negociaron Smith, de la UM, y Mark Hughes, fundador y presidente de Genesis Genetics y pionero en el campo del diagnóstico genético previo a la implantación.

“Éste es un ejemplo de dos líderes de Michigan, la UM y Genesis Genetics, que juntan fuerzas para el avance de la medicina con un enfoque diferente”, dijo Smith, profesor de obstetricia y ginecología en la Escuela de Medicina. “Ésta es una colaboración innovadora que no ocurrió de la noche a la mañana. Éste es un arreglo que hemos estado elaborando por más de dos años”.

Durante un examen PGD se remueve una célula del embrión de ocho células. Las otras siete células continúan multiplicándose y en el quinto día forman un grupo de unas 100 células conocido como blastocito.

El consorcio de la UM recibió su primeros blastocitos afectados por enfermedad mediante Genesis Genetics en noviembre y empezó su esfuerzo para establecer una línea de células madre de embrión humano, una colección de millones de células genéticamente idénticas generadas a partir de un solo embrión.

“Éstas son células muy valiosas y sería irresponsable que no aprovecháramos las ventajas de una oportunidad de esta naturaleza para la ciencia médica y la cura de enfermedades”, dijo Hughes.

Genesis Genetics tiene un acuerdo similar con la Universidad de Stanford. Hasta la aprobación de la enmienda constitucional de Michigan en noviembre de 2008, Hughes dijo que “ni siquiera me había imaginado que podría trabajar con una institución de la más alta categoría, como la Universidad de Michigan, porque el Estado no permitía esos trabajos”.

Una vez que se establecieron las líneas UM9-1 y UM11-1 se llevaron a cabo varias pruebas para confirmar que las células mostraban los rasgos de células madre de embrión normales. La conducción de esas pruebas se denomina la caracterización de una línea de células madre de embrión. En el caso de la UM9-1 y la UM11-1 las pruebas de caracterización se completaron este mes.

La hemofilia tipo B, conocida también como Enfermedad de la Navidad, es la forma menos común del trastorno y lo causa la ausencia del factor coagulante IX. La enfermedad Charcot-Marie-Tooth es uno de los trastornos neurológicos hereditarios más comunes y afecta a una de cada 2.500 personas en Estados Unidos. Las personas con CMT, habitualmente, empiezan a experimentar los síntomas en la adolescencia o la adultez temprana.

“La creación de estas líneas de células proporcionará una nueva herramienta que ayudará a que la comunidad científica internacional en el mejoramiento del tratamiento de estas enfermedades”, dijo Sean Morrison, director del Centro para Biología de Células Madre de la UM.

El proyecto de derivación de células madre de la UM fue aprobado por el Comité de Supervisión de la Investigación de Células Madre Pluripotentes Humanas y la Junta de Revisión Institucional de la Escuela de Medicina. Ambos comités están integrados por médicos, científicos, etólogos, abogados y miembros de la comunidad quienes concluyeron que el proyecto se conduciría de manera ética, legal y para beneficio de los pacientes.

“Este avance científico demuestra la sabiduría de los votantes de Michigan que se dieron cuenta de la importancia de la investigación de las células madre para la salud y el bienestar del Estado”, dijo A. Alfred Taubman, fundador y presidente de la junta del Instituto A. Alfred Taubman de Investigación Médica.

“Somos pioneros globales en la ciencia de las células madre”, añadió. “Estamos produciendo herramientas que serán de ayuda inmensurable para los científicos que estudian trastornos tales como la hemofilia y el mal de Huntington. Y estamos recién empezando a abrir esta nueva frontera científica”.

Los contribuyentes al Consorcio para Terapias de Célula Madre del Instituto A. Alfred Taubman de Investigación Medica incluyen al Instituto Taubman, la Oficina de la Vicepresidencia Ejecutiva para Asuntos Médicos, la Oficina de Decanato de la Escuela de Medicina, el Centro Integral del Cáncer, el Departamento de Enfermedades de Pediatría y Enfermedades Contagiosas, la Oficina de Vicepresidencia para Investigación, la Escuela de Odontología, el Departamento de Patología, el Departamento de Biología Celular y de Desarrollo, el Colegio de Ingeniería, el Instituto de Ciencias de la Vida, el Departamento de Neurología, y el Instituto para Investigación Clínica y de la Salud de la UM.

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